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2016 IMF患教征集问题 问与答(一)

来源:chinamyeloma    发布时间:2018-08-25 19:35:05


5月15日IMF患教会内容回顾系列之二。

我们公众号前期征集了骨髓瘤患友们提出的问题约200个,由王大夫整理归纳为5个方面、20多个问题提供给IMF专家。这些问题基本涵盖了骨髓瘤诊疗的常见方面。

Jean Luc Harousseau教授对这些问题进行了现场解答。

本文来自朱婉秋、菅原、周慧星大夫的记录整理,在此致谢!



Jean Luc Harousseau教授:

大家早上好,首先我想感谢陈文明教授给了我这个机会,可以与大家进行讨论和交流。其次,我要感谢IMF的工作人员给了我这次来到中国的机会,我很喜欢中国。在为大家回答问题之前,我要先向大家进行自我介绍。我是来自法国的血液病教授,从事骨髓瘤研究超过30年。我是IMF成员之一,负责法国骨髓瘤临床的很多相关临床试验,旨在改善骨髓瘤的预后。



  第一部分:MM病因及SMM



先回答前4个问题,因为我觉得这几个问题的本质是一样的。


关于骨髓瘤的不同阶段,正如陈教授所述,骨髓瘤是一种具有高度异质性的浆细胞疾病,与浆细胞遗传突变有关,这些突变导致某一种浆细胞过度增生。随着时间推延,这些突变的浆细胞数量越来越多,生物学越来越趋于恶化。


最早由良性病变意义未明单克隆丙种球蛋白血症(MGUS)发展而来,虽然在MGUS阶段有细胞突变,但不需治疗。现在的研究的发现,MM均由MGUS发展而来。


第二阶段为冒烟型骨髓瘤(SMM),在此阶段骨髓异常浆细胞、免疫球蛋白水平均有所升高,但仍然无临床症状,因此也称无症状骨髓瘤。正如我们所知,SMM无症状,因此无需治疗,目前也没有证据证明对这部分患者进行治疗可延长生存。


第三个阶段是症状性骨髓瘤,也就是我们所说的多发性骨髓瘤(MM)。此阶段的患者可出现高钙血症、肾功能不全、骨痛、贫血(CRAB)等相关症状,因此需要治疗。


1、骨髓瘤有明确的病因吗?

现在你们已经知道,随着疾病发展,骨髓瘤浆细胞克隆发生改变,但究竟为什么发生改变,目前仍不清楚。


2、冒烟型骨髓瘤,经常感到背部疼痛,但病情没有恶化,应该如何处理?

需要强调以下两个方面:第一如果MM表现为骨痛,会导致疼痛,这是很严重的,需要及时发现。因此如果你患有SMM,那么你需要经常去门诊看医生,对疾病进行规律的随访,早期发现疾病进展。就问题2而言,一个SMM患者有背痛,需要明确背痛是由骨质疏松引起,还是MM引起,病人需要进行影像学检查,明确是否由MM引起。如果是由骨髓瘤引起的,那么此刻需要治疗。为了避免过度治疗或延误治疗,我们对指南进行了更新,包括骨髓浆细胞超过60%、血游离轻链比值超过100、核磁发现多于1处骨病变。如果出现这些情况,是需要开始治疗的。


3、有什么方法可以控制冒烟型骨髓瘤不再进展吗?

第3个问题对于患者来说是很重要的,不幸的是,我们无法阻止SMM向MM进展。


4、冒烟型骨髓瘤的治疗时机和治疗方法?

SMM何时需要治疗。这个问题目前还不清楚,因为对SMM进行早期治疗,可能会取得好的疗效。但早期治疗并不能阻止疾病进展,反而会带来副反应。因此目前指南推荐出现CRAB症状后再治疗。很多正在临床试验阶段的新药的研发应用可延缓症状性骨髓瘤的发生,希望这些药物可尽早的进入中国。